MTHFD2-inhibitorer för behandling av AML

Akut myeloid leukemi (AML) är den vanligaste formen av leukemi hos vuxna. Endast en av fem patienter överlever, och behovet av nya förbättrade behandlingar är stort. Vi har identifierat ett enzym som bara cancerceller behöver, och som är lämplig måltavla för nya behandlingar.

Genom intensiv forskning har vi utvecklat de första hämmarna mot enzymet som blockerar celldelningen och dödar AML celler. Målet är att genom samverkan mellan forskningsinstitut, företag och sjukhus ta fram en ny behandling för AML med få biverkningar.

Målet är att identifiera en säker och effektiv läkemedelskandidat med bra farmakologiska egenskaper. Vi kommer att ta fram en oral tablett som vi ska testa i toxikologiska studier för att undersöka säkerhetsprofilen inför framtida kliniska prövningar. Målet med vår forskning är att ta fram en ny selektiv cancerbehandling som slår mot cancercellens specifika behov med få biverkningar på friska celler.

Genom samverkan mellan parterna kommer vi utvärdera de bästa substanserna i olika cellbiologiska och farmakologiska försök. Målet är att identifiera de småmolekyler som har de bästa läkemedelsegenskaperna, och validera dem i sjukdomsmodeller och i material från patienter. Samtidigt utvärderar vi olika markörer för att välja ut de patientgrupper som svarar bäst på behandling. Vi kommer även att utvärdera marknadspotentialen hos vår produkt och hur den står sig mot liknande behandlingar.

Projektet drivs av Karolinska institutet/SciLifeLab.

Mer information

thomas.helleday@scilifelab.se

For a competitive life science ecosystem in Sweden

With support from: