Succinat med ökad cellpermeabilitet för behandling av mitokondriell sjukdom – effektstudie in vivo

NeuroVive: Livsviktig energi när egna kroppen sviker

Mitokondriella sjukdomar, som främst drabbar barn, kan leda till livshotande tillstånd eftersom kroppen inte förmår att producera tillräckligt med energi för att till exempel stå emot en infektion.
Ett nytt läkemedel, som överbryggar den defekta funktionen, är på väg att bli verklighet.

Mitokondrierna finns i våra celler och innehåller fem olika enzymkomplex, som hjälper till att generera energi från det vi äter.
– Hälften av alla mitokondriella sjukdomar, beror på en defekt i komplex nummer ett. Resultatet blir energibrist. Man klarar sitt dagliga liv, men har inga reserver. En vanlig feber kan snabbt leda till akut livshotande tillstånd som stroke och hjärtsvikt, säger Magnus Hansson.
Han är docent vid Lunds universitet och medicinsk chef och övergripande ansvarig för läkemedelsutvecklingen vid företaget NeuroVive.

Ny energi till vitala organ

– Vi har forskat länge kring mitokondriella sjukdomar och nu har vi hittat ett sätt att ge patienterna ett läkemedel, ett energitillskott, som aktiveras längre ner i kedjan av enzymkomplex. Vår substans går förbi det första, defekta komplexet och börjar sedan leverera energi till de mest krävande organen, som muskler, hjärta och hjärna.
Det kallas för en pro-drog, vilket innebär att substansen är vilande och aktiveras först när ”rätt” sort enzymer spjälkar den, vilket sker inuti cellerna. Här frisätts succinatet och ökar energiproduktionen.

Ny upptäckt breddar potentialen

Under Swelifeprojektet har NeuroVive genomfört ett stort antal tester och valt ut den generation av substanser man nu kommer att gå vidare med. Initiala effektdata och läkemedelsfunktioner är goda. Under testerna gjorde man dessutom två oväntade men mycket glädjande upptäckter:
– Den substans vi valt ut tas i mycket hög grad upp i tarmen. Det gör allting mycket lättare, eftersom det innebär att läkemedlet kan bli en dryck eller en tablett. Utöver det så passerade substansen även in i hjärnan. Det breddar hela potentialen avsevärt, både för akut och kronisk underhållsbehandling, framhåller Magnus Hansson.

Två år till klinik

Nu påbörjas den formella läkemedelsutvecklingen. Den är kostsam och tidskrävande.
– Jag tror att det kommer att ta oss bortåt två år innan vi är framme vid klinisk prövning. Men når vi fram till ett godkänt läkemedel är marknaden mycket stor. Man kan jämföra med det enda läkemedel som finns för en variant av mitokondriell sjukdom; ögonsjukdomen LHON. Det kostar idag 500 000 kronor per år och patient.

USA-investerare har köpt licens

Med det finansiella stödet från Swelife har forskarna kunnat göra flera olika saker parallellt och därigenom kortat processen fram till nu. Man har nära samarbete med både Lunds universitet och med Children’s Hospital of Philadelphia i USA.
– Vår forskning har också dragit till sig intresse från en amerikansk investerargrupp, Bridge Bio. Vi har licensierat ut några generationer av vår substans till dem. Däremot söker vi fortfarande vidare finansiering för vårt eget huvudspår.

Uppdaterad: 2018-08-21
Text: Jörgen Olsson

 

Magnus Hansson, docent vid Lunds universitet. Medicinsk chef vid NeuroVive Pharmaceutical AB.

Varför investera i er?

– Vi har tagit fram ett helt nytt och patenterat koncept för behandling av mitokondriella sjukdomar, där det medicinska behovet är enormt. Som cellens kraftverk spelar mitokondrierna en mycket stor roll vid sjukdomsprocesser och återhämtning efter olika skador och sjukdomstillstånd som kan drabba människor. Man kan även födas med nedsatt funktion i mitokondrierna och det är särskilt för denna grupp av patienter, ofta barn, som vi vill utveckla ett effektivt läkemedel.

Fakta: projektet

  • Projektnamn: Succinat med ökad cellpermeabilitet för behandling av mitokondriell sjukdom – effektstudie in vivo
  • Kategori: Läkemedel
  • Klinisk nytta: Förbättra energinivåer och förhindra organskador vid episoder av ökat energibehov
  • Diagnos: Primära mitokondriella sjukdomar, MD
  • Projektets huvudsökande organisation: NeuroVive Pharmaceutical AB
  • Deltagande sektorer: Akademi, industri, hälso- och sjukvård
  • Regional tillhörighet: Södra Sverige
  • Belopp medel från Swelife/Medtech4Health: 987 482 kr
  • Finansierad period: 2017–2018

Fakta: teamet

  • Magnus Hansson – docent och PhD med läkarexamen, Lunds universitet. Medicinsk chef vid NeuroVive Pharmaceutical AB.
  • Eskil Elmér – docent, PhD och läkare, grundare av NeuroVive och upptäckare av substansen, specialist i neurofysiologi.
  • Alvar Grönberg – DrMedSc, prekliniskt ansvarig vid NeuroVive.
  • Eleonor Åsander Frostner – laboratoriechef vid Lunds universitet.
  • Matilda Hugerth – ansvarig klinik och regulatoriska frågor vid NeuroVive
  • Todd Kilbaugh – Barnläkare och specialist inom intensivvård vid Children’s Hospital of Philadelphia
  • Erik Eklund – docent och barnläkare vid Skånes universitetssjukhus

Kontakt:

magnus.hansson@neurovive.com

For a competitive life science ecosystem in Sweden

With support from: