Patienter med MD, som ofta är barn, har fluktuerande energibehov och kan bli mycket svårt sjuka, bland annat med epileptiska anfall, encefalopati, stroke, hjärtsvikt och andra livshotande tillstånd när mitokondrierna inte klarar av att svara mot ett ökat energibehov.

Förväntade effekter och resultat

Vi har utvecklat cellpermeabla succinatbaserade prodroger som kan förbättra funktionen i mänskliga celler och vävnader genom att kringgå begränsningen i CI. Vi har publicerat in vitro proof-of-concept (Nature Communications 2016, 7:12317). Förväntade resultat är att föra projektet till in vivo proof-of-concept, dvs från TRL 3 till TRL 5.

Planerat upplägg och genomförande

En ny generation av plasmastabila substanser kommer att väljas ut utifrån kemisk och biologisk stabilitet samt effekt in vitro i celler från patienter (WP1). Dessa läkemedelskandidater ska därefter utvärderas i en relevant in vivo-modell (WP2). Applicerbarheten av dessa forskningsresultat kommer att verifieras genom att utföra en registerstudie i samarbete med ett av USAs främsta barnsjukhus, CHOP (WP3). Resultaten, en jämförande marknadsanalys samt diskussioner med patientorganisationer kommer att bli utgångspunkten för affärs- och klinisk utvecklingsplan (WP3).

Externa länkar

http://www.neurovive.com/research-overview/mitocondrial-diseases/

Koordinator: NeuroVive Pharmaceutical AB
Bidrag från Vinnova: 907 482 kronor

For a competitive life science ecosystem in Sweden

With support from: