Klinisk studie för förbättrad behandling av diabetes typ 1

Så ska ö-cellerna överleva – och rädda liv

Transplanterade ö-celler med en ny typ av skyddande coating kan radikalt förbättra insulinproduktionen hos personer med typ 1-diabetes. Cytoparin är godkänt av Läkemedelsverket för att prövas som avancerat terapiläkemedel (ATMP) och ska inom kort för första gången provas på patienter.

En undergrupp av patienter med typ 1-diabetes har en mycket svår form av sjukdomen. Svängningarna i blodsockret kommer mycket snabbt och är nästan omöjliga att kontrollera. Livskvaliteten försämras och risken för svåra organskador är mycket stor. I slutänden leder detta till en väsentligt högre mortalitet i patientgruppen.

– För att de här personerna bättre ska kunna kontrollera sin diabetes finns möjlighet för dem att transplanteras med insulinproducerande celler, de så kallade Langerhanska öarna, eller ö-celler. Dessa utvinns ur bukspottkörteln på en avliden donator, säger Henrik Nittmar på forskningsbolaget Corline.

Insulinproducerande fabriker

Ö-cellerna förs via kateter in i de fina blodkärlen i mottagarens lever. Där ska de växa fast och blir små insulinproducerande fabriker.

– Den här metoden har visat sig fungera bra. Patienten återfår en del av sin insulinproducerande förmåga och slipper då de kraftiga blodsockersvängningarna. Behandlingen är i förlängningen livräddande, säger Henrik Nittmar.

Oönskad reaktion hotar

Problemet är att mottagarens immunförsvar reagerar med inflammation och koagulation. På bara en timme kan så mycket som 70 procent av de nytransplanterade ö-cellerna slås ut.

– Den här reaktionen sker alltid, men i olika stor omfattning och det leder till att transplantationen måste upprepas för att behandlingen skall ge tillräcklig effekt. I snitt krävs det idag 2,7 donatorer per patient för att nå ett bra resultat. Det är mycket otillfredsställande med tanke på att det råder en akut organbrist, säger Henrik Nittmar.

Skyddande coating

Corlines lösning på problemet är att modifiera cellerna med Cytoparin, vilket innebär att ö-cellerna förbehandlas med en skyddande coating av stora heparinmolekyler. Heparin är en välkänd substans som används för att minska koagulation och har också en inflammationshämmande effekt.

– Processen sker i en enkel trestegsprocess där man använder standardmässig utrustning, säger Henrik Nittmar.

Grönt för kliniska försök

Cytoparin godkändes i fjol för kliniska försök av Läkemedelsverket och utöver sina samarbetspartners Akademiska sjukhuset, Karolinska sjukhuset och Rikshospitalet i Oslo samarbetar nu Corline även med kliniker i Oxford i England och Edmonton i Kanada.

– Den principiella fördelen är att vi skapar ett mer kroppsvänligt transplantat. Bolaget värderar marknaden till ungefär 400 miljoner kronor årligen och inom tre till fem år räknar jag med att vi är framme vid en marknadsintroduktion.

Uppdaterad: 2017-12-07

Text: Jörgen Olsson

Share on FacebookShare on Google+Tweet about this on TwitterShare on LinkedIn