Nytt projekt greppar om de avancerade terapiläkemedlens hälsoekonomiska utmaningar

Hur ska fler avancerade terapiläkemedel (ATMP) nå marknaden och patienterna? Den frågan ska ett nytt delprojekt inom Swelife-ATMP besvara. Projektet ska inrikta sig på affärsutveckling inom ATMP-området, med särskilt fokus på hälsoekonomi och värdebaserad hälsovård.

Avancerade terapiläkemedel är läkemedel som baseras på celler, vävnader eller gener. De har en stor potential att skapa helt nya sätt att behandla sjukdomar – kanske även ”backa bandet” eller till och med helt stoppa och bota tidigare obotbara tillstånd. Avancerade terapiläkemedel ger också stora möjligheter att reparera, återskapa eller ersätta vävnad.

Stora möjligheter – men också betydande utmaningar. För de nya läkemedlen kan bli dyra, mycket dyra, och då gäller det att matcha de hälsoekonomiska förutsättningarna.

Marknadsgodkännande krävs

Eftersom avancerade terapiläkemedel är klassade just som läkemedel, så måste utvecklingen av produkterna följa regelverken som gäller läkemedel innan de når marknaden.

–  Marknadsgodkännande krävs för att ett läkemedel ska bli tillgängligt för patienterna, men inom området avancerade terapiläkemedel utvecklas ofta produkter utan tydligt marknadsfokus, säger Kristina Kannisto, Swelife-ATMP:s projektledare. Det saknas även en del kunskap kring vad tillämpningen av det så kallade sjukhusundantaget har för effekter på utvecklingsprocessen av de här läkemedlen. Hur hjälper vi små bolag och akademiska projekt fram till patient?

– Det är så lätt i dag att forskarna använder sin nya kunskap och inte känner några begränsningar i sin forskning. Men när verkligheten kommer ikapp och produkten ska ut på marknaden, finns det ofta en begränsad betalningsvilja, säger Johan Brun, senior medical advisor på LIF.

– Vi vill att fler ATMP-produkter når marknaden och patient, men det är ett ganska rörigt område,säger Anna Ridderstad Wollberg. Anna är fokusområdesledare för nya terapier på RISE och projektledare för detta delprojekt inom Swelife-ATMP.

Stort antal aktörer samlas

Genom projektet har nu ett stort antal aktörer samlats för att identifiera hinder och möjligheter för att  underlätta för fler avancerade terapiläkemedel att snabbare nå den kliniska vardagen och patienterna.

– Vi har fått ihop ett extremt bra team med små och stora bolag och andra som är duktiga inom detta område, säger Anna Ridderstad Wollberg. Det är ett så komplicerat område, så att beroende på var man är, ser man det på olika sätt. Man behöver mötas. Ska den här typen av behandlingar nå sjukvården behövs det en del förändringar på systemnivå.

Projektet kommer att bedrivas i arbetsgrupper. Det har fyra fokusområden:

  1. Regulatoriska aspekter, rättigheter, tillstånd
  2. Kostnader, pris, ersättningsmodeller
  3. Affärsutveckling eller andra ekonomiskt hållbara betalningsmodeller
  4. Införande i vården.

Projektet kommer också titta på hur man arbetar med avancerade terapiläkemedel i andra länder och kartlägga vilka intressenter det finns.

Resultaten ska bli lättillängliga

Målet är att göra projektets leveranser tillgängliga, genom att det exempelvis presenteras på CAMP-ATMP:s kommande hemsida, swelife.se och seminarier. Ett annat förslag är att ta fram en guide för utveckling av denna typ av produkter som kan användas av flera målgrupper – som innovationskontor och finansiärer – så att de kan stötta projekt inom avancerade terapiläkemedel på ett mer effektivt sätt. Detta är frågor som huvudprojektet Swelife-ATMP också jobbar med.

Ett uppstartsmöte är startsignalen för definitionsfasen av projektet. Mycket är nytt, så det handlar till stor del att lära sig tillsammans, att få en gemensam bild.

– Detta är viktigt: det är mötet mellan olika aktörer som kommer att ge den stora utväxlingen, tror jag, säger Kristina Kannisto.

– Jag började min bana som immunolog, berättar Anna Ridderstad Wollberg, och jag tycker att det är jättespännande att vi kommit ikapp det som kändes som en framtid långt bort. Det finns många sjukdomar och hälsoutmaningar som kvar att behandla, och det här är ett sätt att behandla sjukdomar som tidigare varit svåra att behandla. Det skapar nya möjligheter.

– Tyvärr har flera genterapiprodukter lagts ner på den europeiska marknaden, eftersom det inte funnits en fungerande betalnings- och subventionsprocess som givit patienter en möjlighet att få del av dessa genombrottsbehandlingar, säger Johan Brun. Vissa av produkterna som tagits fram vänder sig till mycket små patientgrupper, så ska utvecklingskostnaderna täckas så blir det dyrt per person – men ofta inte en stor kostnad i den totala läkemedelsbudgeten. Bara för att man kan göra något, är det inte säkert att samhället har förutsättningar att ta emot det. Det här är en av de hetaste diskussionerna inom onkologi, genterapi och cellterapi i dag.

Fakta

Vad är avancerade terapiläkemedel (ATMP)?

Utveckling av läkemedel, en lång process (information från LIF) 

Sjukhusundantagen

Swelife ATMP 

Fakta om projektet

  • Projektet är ett delprojekt inom Swelife-ATMP. Samverkan med andra delprojekt. Bland annat kommer ett av de andra delprojekten också titta på regulatoriska frågeställningar, och här kommer projekten att samarbeta.
  • Projektnamn: Business development within the ATMP area based on health economics, value-based health care and the available infrastructures within Sweden
  • Mål: Att bana vägen för framgångsrik utveckling av ATMP-projekt så att fler produkter och behandlingar ska nå marknaden och patienterna. Dessutom jobbar man för att göra Sverige mer attraktivt för internationella aktörer inom ATMP-området för utveckling, kliniska studier och produktion.
  • Projektparter:Akademiska sjukhuset, CellProtect Nordic Pharmaceuticals, Idogen, IHE, Karolinska institutet, Karolinska universitetssjukhuset, LIF, Nextcell Pharma, Novartis, Pfizer, Region Skåne, Region Örebro, RISE, Västerbotten läns landsting.
  • Tidsram: 2018-2020 (totalt 1,5 år)