Klinisk studie för förbättrad behandling av diabetes typ 1

Så ska ö-cellerna överleva – och rädda liv

Transplanterade ö-celler med en ny typ av skyddande coating kan radikalt förbättra insulinproduktionen hos personer med typ 1-diabetes. Cytoparin är godkänt av Läkemedelsverket för att prövas som avancerat terapiläkemedel (ATMP) och ska inom kort för första gången provas på patienter.

En undergrupp av patienter med typ 1-diabetes har en mycket svår form av sjukdomen. Svängningarna i blodsockret kommer mycket snabbt och är nästan omöjliga att kontrollera. Livskvaliteten försämras och risken för svåra organskador är mycket stor. I slutänden leder detta till en väsentligt högre mortalitet i patientgruppen.

– För att de här personerna bättre ska kunna kontrollera sin diabetes finns möjlighet för dem att transplanteras med insulinproducerande celler, de så kallade Langerhanska öarna, eller ö-celler. Dessa utvinns ur bukspottkörteln på en avliden donator, säger Henrik Nittmar på forskningsbolaget Corline.

Insulinproducerande fabriker

Ö-cellerna förs via kateter in i de fina blodkärlen i mottagarens lever. Där ska de växa fast och blir små insulinproducerande fabriker.

– Den här metoden har visat sig fungera bra. Patienten återfår en del av sin insulinproducerande förmåga och slipper då de kraftiga blodsockersvängningarna. Behandlingen är i förlängningen livräddande, säger Henrik Nittmar.

Oönskad reaktion hotar

Problemet är att mottagarens immunförsvar reagerar med inflammation och koagulation. På bara en timme kan så mycket som 70 procent av de nytransplanterade ö-cellerna slås ut.

– Den här reaktionen sker alltid, men i olika stor omfattning och det leder till att transplantationen måste upprepas för att behandlingen skall ge tillräcklig effekt. I snitt krävs det idag 2,7 donatorer per patient för att nå ett bra resultat. Det är mycket otillfredsställande med tanke på att det råder en akut organbrist, säger Henrik Nittmar.

Skyddande coating

Corlines lösning på problemet är att modifiera cellerna med Cytoparin, vilket innebär att ö-cellerna förbehandlas med en skyddande coating av stora heparinmolekyler. Heparin är en välkänd substans som används för att minska koagulation och har också en inflammationshämmande effekt.

– Processen sker i en enkel trestegsprocess där man använder standardmässig utrustning, säger Henrik Nittmar.

Grönt för kliniska försök

Cytoparin godkändes i fjol för kliniska försök av Läkemedelsverket och utöver sina samarbetspartners Akademiska sjukhuset, Karolinska sjukhuset och Rikshospitalet i Oslo samarbetar nu Corline även med kliniker i Oxford i England och Edmonton i Kanada.

– Den principiella fördelen är att vi skapar ett mer kroppsvänligt transplantat. Bolaget värderar marknaden till ungefär 400 miljoner kronor årligen och inom tre till fem år räknar jag med att vi är framme vid en marknadsintroduktion.

Varför investera i er?

–  Vårt läkemedel, Cytoparin, är ett registrerat varumärke och godkänt för klinisk prövning av Läkemedelsverket.

Med det kan insulinproducerande ö-celler som transplanteras till personer med särskilt svår diabetes modifieras så att man undviker inflammation vid transplantation. Då kan fler celler överleva och bota patienten.

Uppdaterad: 2017-12-07

Text: Jörgen Olsson

Fakta: projektet

  • Projektnamn: Klinisk studie för förbättrad behandling av diabetes typ 1
  • Kategori: Läkemedel
  • Klinisk nytta: Bättre resultat vid transplantation av ö-celler till personer med diabetes typ 1
  • Diagnos: Diabetes typ 1
  • Projektets huvudsökande organisation: Corline
  • Belopp medel från Swelife: 1 000 000 kr

Fakta: teamet

Fredrik Karlsson, immunolog och verksam på Corline, är forskningsansvarig.

Det kliniska samarbetet samt utvecklingen av metoden att coata celler med Cytoparin sker tillsammans med transplantationskirurger på Akademiska sjukhuset, Karolinska sjukhuset i Huddinge och ö-cellslaboratoriet på Rikshospitalet i Oslo.

Dessutom har Corline inlett samarbete med kliniker i Edmonton, Kanada och Oxford i England.

Kontakt:

Corline.se
henrik.nittmar@corline.se

Kontakt

Projektledare