Toleranzia: Biomarkörer för Myastenia Gravis som stöd för utveckling av en sjukdomsspecifik behandling

Projektets mål är att identifiera och validera en sjukdomsspecifik biomarkör för myastenia gravis (MG), en autoimmun nerv- och muskelsjukdom som leder till allvarlig muskelsvaghet. Sjukdomens progression och behandlingseffekt övervakas för närvarande huvudsakligen genom självutvärderingsformulär som fylls i av patienterna. På grund av subjektiviteten i detta tillvägagångssätt finns det ett stort behov av en biomarkör för att objektivt mäta dessa parametrar både i kliniska studier och i kliniken.

Förväntade effekter och resultat

Ett framgångsrikt projekt kommer att resultera i identifiering och validering av en MG-specifik biomarkör som kommer att användas för att objektivt mäta MG progression och behandlingseffekt. Biomarkören kan potentiellt också fungera som en translationell länk mellan MG djurmodeller och sjukdomen i människa. Båda aspekterna underlättar utvecklingen av nya välbehövliga MG-terapier som TOL2, Toleranzias läkemedelskandidat. Dessutom kan biomarkören även användas till att diagnosticera patienter för att utveckla patient-specifika behandlingar.

Planerat upplägg och genomförande

För att identifiera en biomarkör kommer serumprover från MG-patienter och friska frivilliga att samlas in och analyseras för att mäta små icke-kodande RNA (mikroRNA), som tidigare har beskrivits som potentiella MG specifika biomarkörer. MikroRNA kommer också att mätas i serum- och organprover från MG-inducerade djur behandlade med TOL2. Resultaten som erhållits med prover från människor och djur kommer att jämföras för att undersöka om biomarkören kan användas som ett translationellt verktyg mellan arterna.

Projektnummer

2019-05429

Stöd från Swelife

1 077 555 kronor

Huvudsökande organisation

Toleranzia AB

Tidsram

april 2020 – mars 2021

Kontakt

Maria Fernandez
maria.fernandez@toleranzia.com

Toleranzias hemsida

Fler berättelser
Gedea Biotech: En ny, säker och resistensfri behandling av vaginala bakterie- och svampinfektioner